Будет ли когда-нибудь лекарство от целиакии? |

В настоящее время разрабатываются препараты для людей с целиакией. IStock Photo

Key Takeaways

В настоящее время только способ лечения целиакии заключается в том, чтобы избежать клейковины.

Даже небольшое количество клейковины может вызывать дни болезненных симптомов для людей, живущих с целиакией.

Несколько препаратов проходят тестирование, чтобы выяснить, могут ли они помочь людям с целиакой, которые случайно едят клейковину.

Более двух миллионов американцев живут с целиакией - аутоиммунным расстройством пищеварения, в котором есть глютен, комбинация белков, обычно встречающихся в продуктах пшеницы, активирует иммунные клетки, которые повреждают подкладку кишечника.

Sticking к безглютеновой диете в настоящее время является единственным доступным лечением от целиакии. Тем не менее, поддержание 100-процентной диеты без клейковин может быть очень сложной задачей.

Проблемы жизни без глютена

Даже с самыми лучшими намерениями жизнь без глютена намного легче сказать, чем сделать.

было почти невозможно сказать, какие упакованные «безглютеновые» продукты удовлетворяли своим требованиям до конца прошлого года, когда Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) начало применять клейковины без надписей. И трудно гарантировать, что вы случайно не воспользуетесь клейковиной в ресторане или по случаю, например, званым обедом знатного родственника.

И для некоторых, после диеты без клейковин не гарантирует, что они будут чувствовать себя лучше. Небольшой процент пациентов с целиакией (примерно от 2 до 5%) по-прежнему испытывает симптомы.

По словам директора Центра челядных исследований Массачусетской общей больницы в Бостоне Алессио Фазано (Alessio Fasano), диета без глютена «далека от «Это особенно сложно, говорит он, для частых путешественников, студентов, зависящих от кафетериев, и людей с другими диетическими ограничениями из-за проблем со здоровьем, таких как диабет.

« Независимо от того, насколько вы осторожны, всегда бывают случаи, когда вам нужно полагаться на других людей, чтобы держать вас здоровыми », - говорит Кристен Свит, которая была поставлена ​​диагноз целиакии около пяти лет назад, в возрасте 24 лет. Несмотря на то, что ее собственная кухня без глютена, Сладк знает, что она всегда будет в риск заражения, если она не пожертвует своей общественной жизнью.

Как подготовленный ученый в области генетики, Сладк также болезненно осознает недостаток лекарств, разработанных специально для пациентов с целиакией. Хотя пребывание без клейковин эффективно, один промах может означать дни симптомов, таких как боль в животе, запор и усталость. «Проблема в том, что когда вы получаете« клейковину », решения нет. Нет ничего, что вы можете предпринять, чтобы уменьшить удар », - говорит она.

СВЯЗАННЫЕ: Для нашей семьи, без глютена - это не причуда, это пожизненный образ

За пределами безглютеновой диеты

Доктор. Фазано говорит, что десятилетия исследований начинают окупаться новыми лекарствами, призванными помочь людям с целиакией выйти за рамки сохранения безглютеновой диеты. В настоящее время в клинических испытаниях четыре препарата:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

• Как это работает: ALV003 представляет собой комбинацию из двух ферментов, которые разрывают клейковину, прежде чем она сможет активировать иммунную систему. Это было принято до или во время потенциального воздействия клейковины.
• Свидетельство: Этот препарат был недавно опробован в клиническом испытании фазы 2, результаты которого были опубликованы в июне 2014 года в области гастроэнтерологии. Во время исследования 34 добровольца с целиакией ежедневно потребляли 2 г глютена в течение шести недель, а половина из них также принимали ALV003. Препарат предотвращал повреждение кишечника при биопсии в конце исследования.

AN-PEP (DSM Food Specialties)

• Как это работает: AN-PEP - это еще один фермент, который, по сути, ест клейковину. Считается, что AN-PEP лучше всего работает, когда глютен все еще находится в вашем желудке.
• Свидетельство: Было показано, что AN-PEP безопасен в небольшом исследовании 2013 года, опубликованном во Всемирном журнале гастроэнтерологии. Для исследования 16 человек ежедневно ели 7 г глютена в течение двух недель, а половина из них также потребляла АН-ППК, а половина принимала плацебо. Тем не менее, группа, принимающая плацебо, не заболела достаточно в течение исследования, чтобы показать, что фермент имеет какой-либо эффект, поэтому потребуется больше исследований.

Ларазотид ацетат (терапия Альба)

• Как это сделать работы: Ацетат ларазотида блокирует белок, который несет кусочки клейковины через кишечник, где иммунные клетки могут их видеть. Фазано и его коллеги обнаружили, что этот белок-носитель, называемый зонулином, сверхпроводили целиакией после употребления клейковины.
• Свидетельство: Самое недавнее исследование ацетата ларазотида, опубликованное в феврале 2015 года в гастроэнтерологии, было фазой 2 исследование пациентов с целиакией на диете без глютена. Волонтеры, которые принимали препарат, испытывали меньше дней с симптомами болезни во время 12-недельного исследования.

Nexvax2 (ImmusanT)

• Как это работает: Как и у аллергии, Nexvax2 предоставляет иммунную систему к глютену контролируемым образом, так что иммунные клетки, которые обычно активируются, оказываются отключенными или устраняемыми.
• Свидетельство: До сих пор завершено только однофазное испытание, показывающее, что Nexvax2 безопасен. По словам Шейлы Кроу, доктора медицины, гастроэнтеролога из Калифорнийского университета в Сан-Диего, большинство из этих подходов не заменили диету без глютена. Например, ферменты могут только остановить воздействие нескольких граммов клейковины за раз. Средняя диета содержит от 10 до 50 г глютена в день.

Для таких людей, как сладкий, это абсолютно нормально. «Я не против быть без глютена», - говорит она. Она просто надеется, что у нее будет возможность смягчить стресс обедать или есть домашняя еда друга.

Длинная дорога от лаборатории к аптеке

Все лекарства, упомянутые выше, имеют долгий путь, прежде чем они доступны для покупки. 30 марта УЛХ проведет семинар для обсуждения того, какие результаты клинических испытаний необходимы для утверждения нового целиакии. Например, в некоторых исследованиях были зарегистрированы симптомы желудочно-кишечного тракта, в то время как другие были сосредоточены на повреждении кишечника при биопсии.

Мэрилин Грюнцвейг Геллер, главный исполнительный директор Фонда Celiac Disease Foundation, говорит, что она надеется, что новые стандарты «откроют шлюзы» для более компании, чтобы сделать испытания препарата для целиакии и принести надежду на лечение за пределами безглютеновой диеты ближе к реальности.