СРЕДА, 13 марта 2013 г. - Гендерная терапия, которая защищает хрящ, может в один прекрасный день лечить остеоартрит, состояние, поражающее более половины стареющего населения, согласно исследованию, опубликованному в журнале Science Translational Medicine.
Остеоартрит (ОА) является естественным ответом на разрушение суставного хряща - губчатого материала, который удерживает кости от трения друг против друга. По мере того, как хрящ разрушается из-за возраста или из-за травмы, этот барьер прерывается, а трение вызывает боль. Единственное лекарство - операция по замене суставов, что может привести к хирургическим осложнениям. Эта генная терапия замедляет развитие заболевания у мышей.
«Мы обнаружили, что генная терапия защищает от остеоартрита», - говорит Брендан Ли, доктор медицинских наук, доктор генетических наук в Медицинском колледже Бейлора и соавтор исследования. «Даже если вы задерживаете замену суставов на 10 лет, вы, возможно, окажете большое влияние на качество жизни, а также на доллары здравоохранения».
Др. Ли и его команда нацелили специфический ген в суставном хряще под названием протеогликан или PRG4. Этот ген отвечает за продуцирование смазки, белка, который смазывает сустав и защищает хрящ от последствий старости. Ученые вводили совместные поврежденные мыши с PRG4, заключенным внутри вируса, который распространял ген по всему району и стимулировал производство смазочных материалов. Дополнительная смазка значительно замедлила развитие ОА без каких-либо ощутимых побочных эффектов.
«Вам всегда нужно беспокоиться о том, что если вы делаете слишком много чего-то, что влияет на скелет, - говорит Ли. «Насколько нам известно, не было побочного эффекта слишком большого количества смазки в хрящах этих мышей».
Подход Ли к генной терапии несколько по-новому. Большинство исследований ОА сосредоточено на ингибировании остеоартрита после его начала - не догонять болезнь до ее начала. Исследователи придумали эту идею, изучая скелетные расстройства, вызванные редкими генетическими дефектами. Они решили имитировать расстройства путем «разрыва» разных генов, пока они не смогли определить то, что способствовало остеоартриту.
«Если вы сломаете двигатель, ваш автомобиль больше не запускается, поэтому вы знаете, что двигатель отвечает за запуск автомобиля , - говорит Мерри Руан (Merry Ruan), кандидат наук и генетик в Медицинском колледже Бэйлор и ведущий автор исследования. «Если вы сломаете ген, и что-то пойдет не так, вы знаете, за что отвечает ген».
Однако выводы важны, однако, Брайан Валитт, доктор медицины, ревматолог из Медицинского центра Джорджтаунского университета, который не был связан с исследованием , предостерегает читателей от применения исследований на животных в условиях человека.
«Хрящ крыс не является человеческим хрящом, а суставы крыс не являются суставами человека», - говорит доктор Валитт. «Мы должны быть осторожны, особенно в том, чтобы быть слишком возбужденными в исследованиях, которые не существуют у людей. Вы должны быть защищены вашим энтузиазмом ».
Ли соглашается с Валиттом, говоря, что одной из слабых сторон исследования является его зависимость от модели на животных. И даже если терапия была в конечном итоге одобрена для использования человеком, говорит Ли, это может только замедлить потерю хряща, а не вырастить его. Это означает, что люди, которые уже страдают от остеоартрита, не получат значительного облегчения от генной терапии.
«Самая слабая часть заключается в том, что с точки зрения открытия мы все еще не думаем, что этого будет достаточно для регенерации хряща», добавляет Ли , «Для людей с поздней стадией эта терапия будет недостаточной».
Исследователи Baylor планируют провести тестирование лечения у лошадей к 2014 году, а затем перейдут к нечеловеческим приматам, если испытания будут успешными. Долгосрочная цель - лечить ОА на стадии клинических испытаний, и это не задача, которую они могут сделать в одиночку. Исследователи говорят, что отрасль должна объединиться и поделиться достижениями в области технологий, чтобы разработать комплексный план лечения.
«Как обычно, как остеоартрит, нет терапии, которая значительно изменяет течение болезни», - говорит Руан. «Вы не можете просто дать кому-то лекарство, чтобы решить проблему».
