ПОНЕДЕЛЬНИК 28 января 2013 г. - Новая технология стволовых клеток, которая трансформирует клетки кожи пациента в клетки сердца, позволила ученым подражать редким унаследованный сердечный недуг, прокладывающий путь для развития возможных новых методов лечения, согласно новой публикации, опубликованной в Nature .
Редкое состояние, называемое аритмогенной дисплазией правого желудочка / кардиомиопатией или АРВД / является генетическим дефектом сердца, который нарушает нормальный ритм сердца и время. Ухудшение сердечной мышцы может привести к сердечной недостаточности и, по мнению исследователей из Института Джонса Хопкинса и сосудистого института, является основной причиной внезапной смерти среди молодых спортсменов.
Пациенты обычно не проявляют симптомов, пока их двадцатые годы не сделают АРВД / C особенно сложно диагностировать и лечить. Но используя технологии, разработанные лауреатом Нобелевской премии по медицине в 2012 году Шинья Яманака (MD), исследователи взяли образцы кожи у взрослых с АРВД / С и разработали сердечные клетки, подобные АРВД / С, в лаборатории.
Исследователи из Медицинского научно-исследовательского института Сэнфорд-Бернем и Университет Джонса Хопкинса в Балтиморе собирали образцы кожи у взрослых пациентов с АРВД / С. Они добавили молекулы, чтобы обратить вспять развитие этих взрослых клеток кожи на их эмбриональную стадию, манипулируя ими, чтобы получить неограниченное количество клеток сердечной мышцы. В этих молодых клетках сердечной мышцы, специфичных для пациента, исследователи активировали белок под названием PPARg, который заставлял клетки сердечной мышцы вести себя как больные сердечные клетки, подобные тем, у пациентов с АРВД / С.
«Трудно продемонстрировать, что модель «болезнь-в-блюде» клинически важна для болезни взрослого человека. Но мы сделали ключевой вывод здесь - мы можем повторить дефекты этой болезни только тогда, когда мы вызываем взрослый метаболизм. Это важный прорыв, учитывая, что симптомы АРВД / С обычно не возникают до молодой взрослой жизни. Тем не менее, стволовые клетки, с которыми мы работаем, являются эмбриональными по своей природе », - сказал Хьюи-Шен Винсент Чен, доктор медицинских наук, доцент в Sanford-Burnham и старший автор исследования в пресс-релизе.
в настоящее время нет способа предотвратить ARVD / C, исследователи с оптимизмом полагают, что дальнейшие эксперименты помогут им разгадать тайны об этом часто фатальном состоянии. Чен надеется начать доклинические исследования с реплицированными клетками сердца, на этот раз тестируя лекарства на клетках.
«С этой новой моделью мы надеемся, что сейчас мы на пути к разработке лучших методов лечения этой опасной для жизни болезни», - сказал Даниэль Судья, доктор медицинских наук, кардиолог, эксперт ARVD / C и медицинский директор Центра наследственного сердечно-сосудистого заболевания в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса в пресс-релизе.
