Оглавление:
ПОНЕДЕЛЬНИК, 10 декабря 2012 г. - Год назад казалось, что Эмили Уайтхед, умная и живая Филадельфия 7- старый, столкнулся с неминуемой смертью. В течение некоторого времени молодая девушка боролась с острой лимфобластной лейкемией, агрессивной формой заболевания, которое обычно лечится химиотерапией и другими долгосрочными препаратами. Несмотря на то, что она первоначально ответила на стандартные методы лечения ее лейкемии, Эмили продолжала рецидивировать сначала в октябре 2011 года, а затем снова в феврале 2012 года.
«Нам сказали, что мы сокращаем до 48 часов принятия решения, или она может начать имеют органный отказ », - сказал Том Уайтхед, отец Эмили, в видео, снятом Детской больницей Филадельфии.
Таким образом, с блеском надежды родители Эмили обратились к детям за тем, что говорят их врачи, - это прорывное лечение лейкемии с использованием био- спроектированная версия Т-клеток пациента, которые специально разработаны для быстрого размножения у пациента и уничтожают лейкемию.
Т-клетки - это лимфоциты, лейкоциты, которые являются неотъемлемой частью способности иммунной системы бороться с лейкемией В-клетками. Т-клетки Эмили были спроектированы так, чтобы «идти за раковыми клетками и убивать их», - сказал педиатрический онколог Стефан Групп, доктор медицины, доктор философии в Детской больнице Филадельфии в видео.
С тех пор как Эмили лечилась в больнице в апреле 2011 года, она остается без рака, и ее лейкемия считается полностью ремиссией. В прошлом июне она вернулась домой, и с тех пор она была здоровой и вернулась в школу.
«Мы проверили ее костный мозг на возможность заболевания в двух точках», - сказал доктор Групп. «Мы проверили ее три месяца, а теперь через шесть месяцев после лечения. У нее нет никакой болезни».
Добавил Группп: «Нам нужно лечить большее число пациентов, прежде чем мы поймем, каков может быть успех».
Лечение, полученное Эмили, известное как CTL019 или CART19, было разработано для расширенного лейкоза, который не отвечает стандартным методам лечения. В то время как большинство пациентов с педиатрической лейкемией реагируют на химиотерапию, Эмили является одной из немногих фракций, которые не видят прочных результатов и у которых B-клетки ускользают от химиотерапевтических процедур.
Согласно Национальному институту рака, подразделение Национальные институты здоровья, острый лимфобластный лейкоз - наиболее распространенный рак, диагностированный у детей, что составляет 23 процента диагнозов рака у лиц младше 15 лет. В Соединенных Штатах примерно 30-40 человек на миллион диагностированы с этим типом лейкемии каждый год.
Подлинная надежда для больных педиатрическим раком?
Некоторые эксперты скептически относятся к обещанию лечения, которое получила Эмили. Джон Будио, доктор медицинских наук, детский онколог из «Радужных младенцев и детской больницы университетских больниц» в Кливленде говорит, что он не уверен, что лечение будет таким же успешным у каждого пациента. «Но чтобы увидеть полные ответы у нескольких пациентов, это на ранней стадии разработки очень, очень многообещающее. Это говорит о том, что применение этого будет значительным, и, конечно, для многих пациентов будет предусмотрен вариант лечения, где нет другого».
Исследователи, работающие с Grupp, сказали, что эта терапия Т-клеток развивается в течение некоторого времени. В раннем клиническом исследовании, проведенном в августе 2011 года, лечение оказалось эффективным у 9 из 12 взрослых с хроническим лимфоцитарным лейкозом или CLL.
Но есть серьезные недостатки. Вскоре после получения ее Т-клеток Эмили стала тяжело больной. Т-клетки активировали иммунную систему Эмили, а ребенка отправляли в интенсивную терапию. Grupp назначил два препарата, которые помогают противостоять иммунному ответу, который работал, чтобы противодействовать токсическим эффектам лечения Т-клеток, и теперь Эмилия сделала полное восстановление.
«С тех пор она была здоровой, она была счастлива и здорова, и осенью она вернулась в школу», - сказала мать Эмили, Кари Уайтхед в видео. «CART19 был действительно единственным вариантом для Эмили, и хотя мы не были уверены, как это сработает, потому что она была первым ребенком, нам все еще хотелось, зарегистрировав ее на суде, даже если это не сработало - это даст им немного больше информации, и, надеюсь, они узнают что-то и смогут помочь другим детям ».
