Трансплантация стволовых клеток для MS: пробная передача HALT-MS для следующей фазы |

Дэйв Бексфилд участвовал в фазе 2 HALT-MS и увидел резкие улучшения в своих симптомах MS.Фотографии предоставлены Дейвом Бексфилдом

Несколько лет назад, ежедневное здоровье сообщило о клиническом исследовании под названием HALT-MS. Это продолжающееся исследование является одним из нескольких в последние годы для исследования трансплантации стволовых клеток для рассеянного склероза (МС), в котором собственные стволовые клетки человека собираются до того, как курс химиотерапии будет полностью уничтожен иммунной системой, после чего стебель клетки внедряются обратно в организм.

HALT-MS - одно из самых известных продолжающихся исследований, связанных с трансплантацией стволовых клеток для MS, и его исследователи имеют свои взгляды на то, чтобы трансплантация стала основным методом лечения MS. Но сначала им необходимо напрямую сравнить трансплантацию с лучшими препаратами на основе лекарств, которые доступны в настоящее время, - это именно то, что будет делать третий этап исследования.

Если вы потенциально заинтересованы в участии в будущих клинических испытаниях или просто хотите чтобы узнать о том, где можно лечить лечение MS, вот обзор того, что исследователи надеются узнать на следующем этапе исследования и что это может означать для участников.

Обещание стволовых клеток

Идея трансплантации стволовых клеток для замены неисправной иммунной системы - в случае РС, которая атакует миелиновые оболочки нервов, - тот, который правильно распознает эти нервы как собственную ткань тела и не нападает на них. Это иногда называют «перезагрузкой» иммунной системы, и надежда в каждом случае состоит в том, что «новая» иммунная система никогда не начинает атаковать нервные клетки так, как это делал старый.

Было показано, что трансплантация стволовыми клетками со смешанной эффективностью. В исследовании, опубликованном в апреле 2017 года в журнале JAMA Neurology , исследователи обнаружили, что в группе из 281 человек с РС, у большинства из которых были прогрессивные формы РС, у которых было лечение в период с 1995 по 2006 год, 46 процент не прогрессировал в течение пяти лет после их пересадки. Младшие люди и люди с рецидивирующей МС более склонны к тому, чтобы их болезнь была остановлена ​​по этой процедуре.

Трансплантация стволовых клеток также сопряжена с некоторыми рисками, включая количество лейкоцитов, инфекции, желудочно-кишечные проблемы, сгустки крови, боль и даже смерть.

Но Майкл Рэке, доктор медицины, невролог из Университета штата Огайо Медицинский центр Wexner в Колумбусе и исследователь в исследовании HALT-MS, говорит, что эффективность и безопасность трансплантации стволовых клеток продолжает улучшаться с 2006 года, когда первые участники были отобраны для регистрации на этапе 2 HALT-MS.

Из трех основных исследований, которые опубликовали результаты за последние годы, включая HALT-MS, все показали примерно 70-процентную скорость успеха в застое активности болезни через пять лет после процедуры. Активность болезни измерялась либо рецидивами, прогрессированием инвалидности, либо появлением новых очагов на МРТ.

«Как и во всех медицинах, мы просто продолжаем улучшать то, что делаем», - говорит доктор Рэке, отмечая, что смертность от трансплантации стволовых клеток снизилась с 3,5% до 2006 года до 0,3% с тех пор.

Трансплантация стволовых клеток: «Жесткая дорога»

Одним из участников фазы 2 HALT-MS был Дэйв Бексфилд, житель Нью-Мексико, у которого был диагностирован МС 11 лет назад в возрасте 37 лет. Он является основателем и редактором ActiveMSers, сайта поддержки для людей с РС, уделяя особое внимание фитнесу, который также охватывает научную литературу по трансплантации стволовых клеток.

«Я был в отчаянии», говорит Бексфилд о своем физическом состоянии, когда он поступил на судебное разбирательство в 2010 году. За последние шесть месяцев он время от времени использовал трость для использования ходунки все время, а его ловкость рук и Познание быстро ухудшалось. Он должен был тренироваться со своей сестрой, физиотерапевтом, чтобы иметь возможность пройти 100 метров без посторонней помощи, чтобы претендовать на судебное разбирательство, что, по его словам, создало в то время «главный, главный стресс».

Весь процесс трансплантации, по словам Бексфилда, был «трудным путем» из-за постоянных тестов и, в частности, препаратов для химиотерапии, которые были задействованы во время трехнедельного пребывания в больнице. После первой недели, в течение которой проводилась химиотерапия, он все еще чувствовал себя «довольно приличным». Затем, по его словам, «химиотерапия действительно начала пинать. Я была в постели около четырех дней подряд» и однажды потеряла сознание от рвота.

Высокий риск заражения

Но Бексфилд постепенно улучшался во время остальной части своего пребывания и сумел избежать серьезной инфекции - что-то, что исследователи ищут, когда иммунная система участников скомпрометирована. Даже после того, как его выписали, Бексфилд говорит: «Ваша иммунная система настолько низок, вам нужно быть очень осторожным в отношении каждой пищи, которую вы едите, кого вы видите. Я был в основном в изоляции ».

Драматические улучшения, которые он испытал после процедуры, говорит Бексфилд, более чем компенсировали риски и неприятности, которые он пережил. «В течение первых двух месяцев я едва успел пройти пешком до 500 метров». Его мозговой туман прояснился, и его сила улучшилась «на каждом уровне».

Эти улучшения продолжались около четырех лет, после чего Бексфилд говорит: «Я заметил, что мои ноги не работают совсем хорошо». Теперь он снова использует ходунка, но во всех областях, кроме ходьбы, он все еще чувствует себя намного лучше, чем раньше пересадка. «Я бы сделал это лечение 100 раз. Это было так ценно », - говорит он.

Следующая фаза: BEAT-MS

Когда HALT-MS начнет пробную фазу 3 (называемую BEAT-MS) в начале 2018 года, говорит Рэке, в ней примут участие около 120 участников , в возрасте от 18 до 50 лет, с рецидивирующей ремиссионной МС. Для того, чтобы претендовать на это испытание, он говорит, что вам не удалось добиться успешных результатов в отношении двух различных методов лечения, связанных с изменением заболеваемости, о чем свидетельствует повторение одного и активности МРТ с другой.

Около половины участников будут случайными назначается для приема трансплантации стволовых клеток, тогда как другая половина будет получать наилучшую возможную терапию лекарства, как определено на индивидуальной основе. Участники обеих групп будут отслеживаться в течение пяти лет.

Рэке подчеркивает, что в дополнение к рассмотрению результатов, связанных с заболеваниями, фаза 3 также будет сравнивать затраты на лечение в обеих группах. Он отмечает, что многие медикаментозные препараты для МС стоили от 70 000 до 90 000 долларов в год, в то время как стоимость трансплантации стволовых клеток в штате Огайо на этапе 2 составляла от 40 000 до 100 000 долларов США - с положительными эффектами, которые продолжались в течение многих лет.

Что еще более важно отметить, - говорит Рэке, - что трансплантация стволовых клеток работала «значительно лучше у пациентов, которые были на самом деле намного хуже. Таким образом, это, надеюсь, будет тем, что, по дороге, может стать значительным вариантом для людей, у которых действительно плохая MS ».