Рассеянный склероз, аутоиммунное заболевание, поражающее мозг и спинной мозг, коварно. Это вызывает симптомы от ограниченного движения до глубокой усталости. Но теперь доступны медикаментозные процедуры, которые замедляют прогрессирование заболевания, и все больше находятся в стадии разработки. Ниже приводятся новости о наиболее перспективных новых методах лечения …
Рассеянный склероз (MS) обычно поражает людей в расцвете жизни - в возрасте от 20 до 50 лет - влияет на их баланс, речевую и мышечную координацию.
«Для женщин, это когда они принимают решения о карьере, браке и деторождении », - говорит Тим Коетзи, доктор философии, главный научный сотрудник Национального общества рассеянного склероза.
Прогрессивное воспалительное заболевание MS разрушает жировую мембрану, называемую миелином, которая защищает нервных волокон в центральной нервной системе, головного и спинного мозга. Как только миелиновая оболочка разрушена, сообщения нервов прерываются, что приводит к появлению симптомов от онемения до потери зрения до паралича.
«Непредсказуемость MS - ее отличительная черта - может представлять множество проблем для продвижения вперед в их жизни, не последним из которых является возможность увеличения ограничений », - говорит он.
Некоторым, например, может потребоваться пересмотреть свою способность заботиться о ребенке или устроиться на работу.
Болезнь поражает в 2-3 раза как и многие женщины, как мужчины, и 400 000 человек в Соединенных Штатах, по данным Национального общества рассеянного склероза.
Исследователи не уверены, почему женщины более склонны к РС. Некоторые полагают, что генетика и женские гормоны могут играть определенную роль, говорит невролог Роберт Гланцман, доктор медицины, лидер глобального развития для лечения окулизумаба для Pharma Development в Хоффманн-Ла-Рош в Nutley, Нью-Джерси.
Тем не менее, продвигающиеся исследования вернули контроль руки пациентов.
«Исследование позволило более раннюю и более быструю диагностику», - говорит Коетзи. «Это открывает возможности для более раннего лечения с помощью терапии, модифицирующей болезни, лучший способ предотвратить будущую активность болезни».
«Это также привело к лечению определенных симптомов, таких как способность бороться с усталостью или улучшить ходьбу, - говорит он.
«До того, как [FDA] одобрило первую терапию, модифицирующую заболевание, - в 1993 году - интерферон бета-1b - у врачей не было вариантов модифицировать и замедлять развитие болезни», - говорит Коэтзи.
«Теперь мы можем разработать [модифицирующие болезни] методы лечения, нацеленные на определенные части иммунной системы», - говорит он. «Мы наблюдаем повсеместное расширение стратегий лечения, что действительно является хорошей новостью».
Здесь неврологи и исследователи, разрабатывающие новые методы лечения, объясняют самые захватывающие лекарства MS, доступные и на горизонте.
Рассеянный склероз лечение № 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab - это генетически модифицированное антитело, которое разрушает В-клетки, тип иммунной клетки, который стимулирует иммунную систему для поражения мозга и спинного мозга, говорит доктор Гланцман.
«Многие иммунные заболевания управляемый В-клетками », - объясняет он.
Почему волнение? Лекарственное лекарство от инъекций - это первый продукт, который демонстрирует положительные результаты исследования как в прогрессирующей форме заболевания, так и в более распространенных рецидивирующих формах, которые, по мнению аналитиков, должны делают это убедительным лечением для врачей, сообщает Reuters.
Результаты основного исследования III фазы препарата в первичном прогрессирующем рассеянном склерозе (PPMS) показали, что ocrelizumab значительно уменьшает прогрессирование клинической инвалидности, w (
) «Мы беспокоимся о любом препарате, который [изменяет] иммунную систему, которая защищает организм от инфекции и рака», - говорит доктор Гланцман. . Но частота побочных эффектов, связанных с ocrelizumab, включая серьезные инфекции, также была похожа на плацебо, согласно Reuters.
Как лекарство на основе антител, оно, вероятно, будет дорогостоящим. Но Roche, фармацевт, не дал никаких оценок цен, сообщает агентство новостей.
Доступность:
В феврале 2016 года ocrelizumab (Ocrevus) получил FDA разрешение «Прорывная терапия» для лечения первично-прогрессирующей MS, в соответствии с Roche. Окончательное решение FDA о его одобрении ожидается к концу года. Лечение множественного склероза № 2: терапия стволовыми клетками
Лечение помогает редукции миелиновой оболочки синтетическими химическими веществами, которые «включают» молекулу, называемую ретиноидом кислотной рецепторной гамма в взрослых стволовых клетках головного мозга, говорит Джеффри К. Хуанг, доктор философии, ведущий исследователь препарата в Кембриджском центре MS Society по восстановлению Myelin, Кембриджский университет, Англия.
Эти молекулы помогают трансформации взрослых стволовых клеток в миелин-продуцирующие клетки, называемые «олигодендроцитами».
«Для регенерации миелина в РС достаточные олигодендроциты должны быть доступны в [поврежденной области]», - говорит Хуан.
Почему волнение?
В MS , как нервные волокна, так и клетки, которые делают миелин, повреждены, но всегда есть незрелые клетки олигодендроцитов, которые теоретически могут созревать и помогают восстановить миелин. Это то, что произошло, когда грызунам был введен препарат.
«Это было особенно захватывающе поскольку он демонстрирует возможную лекарственную мишень для регенеративной терапии в РС и потенциально новое применение для известных лекарств [препаратов RXR] при ремонте миелина », - говорит Хуан.
Потенциальные ловушки:« Препараты RXR не были протестированы на пациентах с РС , поэтому неясно, какие побочные эффекты могут быть или на какой стадии заболевания RXR-препараты будут наиболее эффективными », - говорит он.
Доступность
: препараты RXR, такие как бексаротин, находятся в клинических испытаниях для других заболеваний , например, некоторые виды рака, говорит Хуан. Бексаротин, например, был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 1 году для лечения Т-клеточной лимфомы.
Необходимо провести дополнительные исследования, прежде чем их можно будет рассмотреть для MS.
Лечение множественного склероза # 3: Терифлуномид
Устный препарат, терафлуномид изменяет ответы иммунных Т-клеток, которые повреждают мозг и спинной мозг в MS. Препарат уменьшает воспаление и атаки клеток на мозг, говорит Коетзи.
Почему волнение?
В первом исследовании фазы 3 терафлуномид уменьшил показатели рецидивов на целых 31,5% и уменьшил количество поражений, или шрамы, где иммунные клетки атаковали миелиновую оболочку в головном мозге. Он также сокращает прогрессию пациентов MS до инвалидности почти на 30%.
«Это впечатляющие результаты», - говорит Коетзи. «Это другое, потому что это пероральный препарат и нацелен на другую часть иммунного пути, чем другие текущие лекарства».
Он предвидит время, когда врачи могут использовать комбинацию лекарств, каждая из которых нацелена на другую часть иммунной системы.
Потенциальные ловушки:
Это может привести к повреждению печени, говорит Коетзи. Похоже, что лекарство повышает ферменты печени, что может быть результатом повреждения клеток или воспаления, согласно клинике Майо. По данным Национального института здравоохранения, проблемы с печенью были наиболее выражены у пациентов, у которых уже было заболевание печени, или принимали другие лекарственные средства, вредные для органа. Кроме того, «если вам нужно переключиться на другой препарат, вам придется подождать справедливое количество времени до того, как терифлуномид вымывается из вашей системы ». Исследователи пока не знают точно, сколько времени.
Доступность:
Утвержденный FDA терафлуномид в сентябре 2012 года. Лечение рассеянного склероза №4: Laquinimod
Laquinimod, одноразовое пероральное лекарство, представляет собой небольшую синтетическую молекулу, которая уменьшает цитокины, молекулы, секретируемые иммунными клетками, которые возбуждают воспаление и привлекают другие иммунные клетки, чтобы напасть на мозг, объясняет Коэтзи. Почему волнение?
«Он отказывается от производства цитокинов и уменьшает воспалительную активность», - говорит он. В одном из двух испытаний Фазы 3 исследователи обнаружили, что он снизил показатели рецидивов на 23%, инвалидность на 36% и атрофия мозга, или потеря нервных клеток, 33,8%.
Кроме того, выпивка таблетки более удобна и удобна для пациентов с РС, чем для инъекций или вливания лекарств.
«Хотя пациенты могут давать себе инъекции или им нравится любимый, большинство из них предпочли бы не заниматься дискомфортом и неудобством», Говорит Коэтзи. «Ежемесячные вливания требуют поездки на место вливания или в кабинет врача, проводя несколько часов из рабочего дня».
Устные варианты важны, потому что они удобны и могут улучшить соблюдение, говорит он.
Потенциальные ловушки:
У некоторых пациентов были временные повышенные уровни ферментов печени, которые могут сигнализировать о воспалении или повреждении клеток печени. Но лакинимод не приводил к проблемам с печенью в клинических испытаниях, говорит Котзее.
«[Это] также не показали столько же пользы по сравнению с плацебо, как и некоторые другие наркотики », - говорит Коетзи. «Дополнительные данные необходимы для того, чтобы показать свои преимущества».
Доступность:
В начале 2014 года европейские регуляторы рекомендовали, чтобы laquinimod не одобрялся для маркетинга в Европе из-за рисков безопасности препарата. Тем не менее, производитель по-прежнему привержен разработке laquinimod для лечения MS и надеется получить одобрение FDA к 2018 году. Лечение множественного склероза №5: Alemtuzumab
Алемтузумаб, мощное антитело, разрушает иммунные клетки T и B лимфоцитов, которые повреждают мозг и спинной мозг у пациентов с РС, говорит Аарон Миллер, доктор медицинских наук, медицинский директор Центра рассеянного скрининга Коринна Голдсмита Дикинсона в Медицинской школе горы Синай в Нью-Йорке.
Почему волнение?
В Исследование Фазы 2 в 2008 году, люди с РС снизили риск рецидива на 74% и снизили риск инвалидности на 71% по сравнению с препаратом 1-а, интерфероном бета 1-а, одобренным FDA. «Это также единственный препарат для лечения MS, которая является ежегодной, - говорит доктор Миллер. «Он вводится внутривенно ежедневно в течение пяти дней, а затем у пациента нет никакого лечения в течение года».
Второй год у пациента есть только три дня лечения.
Потенциальные ловушки:
Около 3% У пациентов с MS в исследовании фазы 3 развилась иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ITP), потенциально серьезное заболевание, которое снижает количество тромбоцитов крови, необходимых для свертывания крови. Около 20% пациентов развили проблемы с щитовидной железой, такие как малоактивная или сверхактивная щитовидная железа.
«Эти побочные эффекты управляемы при тщательном наблюдении врача», - говорит Коетзи.
Некоторые пациенты MS также имели аллергическую реакцию на инфузию, говорит он. Исследователи пытаются определить, кто может быть уязвим.
Кроме того, поскольку алемтузумаб изменяет иммунную систему, он открывает пациентов для заражения.
Доступность:
В ноябре 2014 года FDA одобрил алемтузумаб для лечения рецидивирующих форм РС. Препарат вводится как внутривенные вливания - в течение 5 последовательных дней изначально и в течение 3 последовательных дней через год, сообщает FDA. Лечение множественного склероза № 6: Daclizumab
«Кажется, что антитело к Daclizumab работает, расширяя количество иммунные клетки, называемые естественными клетками-убийцами », - говорит д-р Миллер.
Их расширение уменьшает количество Т-клеток, которые вызывают воспалительный ответ у пациентов с РС.
Почему волнение?
В исследовании фазы 2 даклизумаб сократить частоту рецидивов на 54%, количество поражений, обнаруженных с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), на 69% и риск инвалидности на 57% при самой низкой дозе. Это также удобно: «Это дается инъекциями, которые пациенты могут делать [сами], одна инъекция в месяц », - говорит доктор Миллер.
Это довольно улучшилось: большинство инъекционных препаратов MS теперь нужно давать три или более раз в неделю.
Потенциальные ловушки:
Как и в случае любого лекарства, которое изменяет иммунную систему, исследователи обеспокоены риском инфекции, Coetzee говорит. Доступность:
«FDA одобрил даклизумаб (Zinbryta) в мае 2016 года для лечения взрослых с рецидивирующими формами MS. Здоровье женщин: как много вы знаете?
не замените хорошее здоровье, и когда он ушел, он часто уходит навсегда. Не позволяйте ему проходить мимо вас. Испытайте свои умения с помощью этой женской викторины.
