Оглавление:
ЧЕТВЕРГ, 11 июля 2013 г. - Редко, если когда-либо, вирус СПИДа считается спасением жизни. Но вирус, вызвавший более 30 миллионов смертей, может быть ответственным за спасение жизней шести детей с тяжелыми наследственными заболеваниями: метахроматическая лейкодистрофия и синдром Вискотта-Олдрича, согласно двум клиническим исследованиям из Института телемедицины Сан-Раффаэле для генной терапии (TIGET ) в Милане, Италия, опубликованном в журнале Science.
«Мы думаем о ВИЧ как о серьезном вирусе, но в конце дня вы можете использовать его, чтобы делать то, что вы хотите, - сказал Деметре Даскалакис, MD , медицинский директор программы амбулаторной помощи ВИЧ в больнице Горы Синай в Нью-Йорке, которая не была связана с исследованием. «Если вы заразите ВИЧ, и пусть он доставит генетический элемент в клетку, вы можете использовать механизм ВИЧ в свою пользу».
В 1996 году итальянские ученые из TIGET начали изучать возможности манипулирования вирусом СПИДа для лечения генетические дефекты, которые вызывают метахроматическую лейкодистрофию и синдром Вискотта-Олдрича. Годы успешной лабораторной работы позволили исследовательской группе испытать свою технику у 16 пациентов: шесть детей с синдромом Вискотта-Олдрича и 10 детей с метахроматической лейкодистрофией.
Оба заболевания происходят из-за недостатка белка. Когда дефицит находится в нервной системе, у детей может развиться метахроматическая лейкодистрофия. Если дефицит находится в иммунной системе, у детей может развиться синдром Вискотта-Олдрича.
Этот новый метод принимает вирус ВИЧ и реконструирует его в носитель для терапевтического гена, созданного TIGET, что позволяет клеткам восстанавливать недостающий белок. Полезные части исходного вируса ВИЧ хранятся и объединяются с терапевтическим геном для образования вакцины.
«ВИЧ - действительно хороший вектор, машина для генной инженерии, и [эти исследователи] воспользовались этим», - сказал д-р Daskalakis. «Они воспользовались механизмом и позволили ему помочь им».
Управляемый вирус сочетается со стволовыми клетками, взятыми из костного мозга пациентов. Эти модифицированные стволовые клетки, оснащенные реконструированным вирусом ВИЧ, затем вводятся обратно в мозг пациентов.
Внутри стволовые клетки способны воспроизводить, создавать больше терапевтических клеток и распространяться по всему телу. Этот процесс достаточно, чтобы вылечить синдром Вискотта-Олдрича, потому что расстройство напрямую влияет на клетки крови, которые лечатся новыми стволовыми клетками.
Однако метахроматическая лейкодистрофия не излечивается до тех пор, пока модифицированные стволовые клетки не достигнут мозга, где они производят еще больше белка, который испытывают пациенты с этими заболеваниями. Внутри мозга модифицированные стволовые клетки также способны трансформировать поврежденные клетки в сами терапевтические клетки.
Первые шесть пациентов, три с каждым расстройством, показали значительные преимущества от терапии, согласно двум исследованиям.
Будущее лечения генетических расстройств
Исследователи уверены в этой процедуре как способ лечения этих двух состояний, но по-прежнему требуется больше исследований из-за небольшой выборки. Тем не менее, ученые TIGET также надеются, что этот метод инженерных стволовых клеток может увидеть еще более широкое применение в будущем.
«До сих пор мы никогда не видели способ инженерии стволовых клеток с использованием генной терапии, которая столь же эффективна и безопасна, как это один из них, - сказал Эухенио Монтини, доктор философии, который скоординировал молекулярный анализ клеток пациентов в пресс-релизе. «Эти результаты открывают путь к новым методам лечения других более распространенных заболеваний».
«Теоретически все, что является с этим механизмом можно лечить дефицит фермента. Поле для этого открыто, - заключил доктор Даскалакис. «Важная роль заключается в том, что этот вирус можно безопасно использовать для генной инженерии».
