ЧЕТВЕРГ, 20 декабря 2012 г. (HealthDay News) - Консультативный комитет по контролю за продуктами и лекарствами США соберется в четверг, чтобы рассмотреть вопрос о одобрении первого препарата для лечения синдрома хронической усталости.
Эксперты обсудят риски и преимущества, связанные с внутривенным лекарственным ринтатолимодом (предлагаемый фирменный знак Ampligen). Производитель лекарств, Hemispherx Biopharma из Филадельфии, не смог выиграть FDA в 2009 году из-за опасений относительно методологии исследования.
Эксперты сказали, что они приветствовали бы лечение хронической усталости, которое было бы дезинфицирующим, что затрагивает до 4 миллионов американцев, в основном женщины. Нет лекарств, но препарат, по-видимому, уменьшает симптомы у некоторых пациентов.
«Похоже, что это помогает, по крайней мере, подмножеству пациентов, а для других нет существенного ответа», - сказал К. Кимберли Макклери , президент Ассоциации синдрома хронической усталости и иммунной дисфункции Америки.
«Этот препарат был изучен с синдромом хронической усталости с конца 1980-х годов, так что это было какое-то время», - добавил Макклери.
Доктор. Нэнси Климас, профессор медицины в Нова Юго-Восточном университетском колледже остеопатической медицины в Форт-Лодердейле, штат Флорида, который является частью продолжающегося исследования препарата, сказал, что некоторые из ее пациентов получили пользу от этого препарата. Теперь нужно найти способ определить, какие пациенты будут преуспевать в этом препарате, добавила она.
Синдром хронической усталости мало понятен, и одобрение Амплигена даст пациентам некоторое положение со своими страховщиками, сказал Климас.
" Даже одна одобренная терапия, даже если бы она была такой, которую я бы предпочла не использовать, была бы очень полезна, когда я спорю со страховыми компаниями, чтобы узаконить это условие и что он достаточно серьезен, чтобы потребовать вмешательства », - сказал Климас.
Согласно фармацевтической компании, Ampligen - это новый тип лекарственного средства, называемый соединением нуклеиновой кислоты, который использует специально созданную РНК для лечения различных заболеваний. Hemispherx полагает, что препарат обладает потенциалом для борьбы с ВИЧ, раком почек и меланомой в дополнение к синдрому хронической усталости.
Говорят, что препарат работает путем модуляции иммунных и противовирусных функций в пораженных клетках.
Один из недостатков лечения что его нужно вводить дважды в неделю, сказал Климас. Это также очень дорого, сказала она.
Производитель препарата не смог оценить стоимость розничной торговли, но сказал, что стоимость производства составляет около 1000 долларов в месяц на одного пациента.
FDA отказало в одобрении Ampligen в ноябре 2009 года, о том, как были проведены два исследования - слишком мало пациентов, изменение протокола и раннее завершение одного исследования. На этот раз FDA рассмотрит новый анализ одного результата исследования, представленного в 2009 году, но не нового исследования.
Возможно, что отсутствие вспомогательных данных снова может подтвердить одобрение. «Многочисленные проблемы, связанные с проведением судебного разбирательства, свидетельствуют о том, что результаты следует интерпретировать с осторожностью», - говорится в заявлении агентства в письме в комитет. «Подтверждающее испытание не смогло повторить результаты первого испытания.
В сентябре FDA провело телеконференцию с людьми с синдромом хронической усталости, которые использовали этот препарат. Эти анекдотические сообщения были в значительной степени положительными. Какой вес, если таковой имеется, эти пациентские опыты будут иметь на одобрение препарата, неизвестно.
Некоторые эксперты считают, что синдром хронической усталости является вирусом; другие считают, что это бактерии. Это может начаться после болезни, из-за которой пациент не совсем выздоравливает, или симптомы могут появляться почти в одночасье, сказал Макклери.
Симптомы часто включают в себя гриппоподобную слабость. Макклайри сказал, что одной общей нитью является невозможность сделать почти все, не исчерпываясь. По ее словам, даже простые задачи, такие как чтение журнала, могут вызвать каскад симптомов, продолжающихся несколько дней или недель.
«Это изнурительное изнурение, - сказал Макклери. «В мышцах и суставах есть боль, которые могут перемещаться из одной части тела в другую, боль в горле, головные боли, такие как мигрень, и проблемы с засыпанием или спящими».
Также есть психические симптомы, включая информацию о сложности обработки и «Большая проблема» с кратковременной памятью, отметил Макклери.
Решение FDA ожидается в начале следующего года. Агентство не обязано следовать рекомендациям своих консультативных групп, но обычно это делает.
