Ранние результаты международного исследования стволовых клеток для RRMS показывают снижение рецидивов и снижение инвалидности

Оглавление:

Anonim

Интерес к трансплантации стволовых клеток является высоким среди пациентов с МС и исследователей. Getty Images

23 марта 2018 г.

Многие люди с рецидивирующим рассеянным склерозом (RRMS) хорошо справляются с болезнетворными препаратами. Для тех, кто этого не делает, интерес к трансплантации стволовых клеток - либо «перезагрузить» иммунную систему, либо восстановить поврежденный миелин - растет в последние годы.

В так называемом MIST-исследовании, предварительные результаты которого были выпущенный 18 марта в Европейском обществе трансплантации костного и костного мозга в Лиссабоне, Португалия, аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) - тип терапии стволовыми клетками, которая «перезагружает» иммунную систему, по-видимому, значительно превосходит медикаментозную терапию в население изучалось.

Результаты, представленные в Лиссабоне, относятся к первым трем годам исследования, которое должно следовать за людьми, зачисленными на пять лет, и поэтому считается предварительным.

Вот некоторые из деталей Испытание MIST:

  • 110 человек с активными RRMS были набраны и были рандомизированы для приема либо AHSCT, либо препаратов, модифицирующих болезнь.
  • Испытание проходило в Чикаго; Шеффилд, Англия; Уппсала, Швеция; и Сан-Паулу, Бразилия.
  • В течение года только один человек, у которого была трансплантация стволовых клеток, имел рецидив, а 39 рецидивов произошли в группе, принимающей MS-препараты.
  • Через три года 6 процентов группа стволовых клеток испытала прогрессирование инвалидности, тогда как 60% людей, получавших фармацевтическую терапию, ухудшали уровень их инвалидности.
  • Некоторые из тех, чей уровень инвалидности прогрессировал в группе лечения наркотиками, впоследствии были перенесены в группу пересадки , после чего их показатели по инвалидности улучшились.
  • В группе AHSCT не было значительных побочных эффектов.

«Мы очень взволнованы этими чрезвычайно обнадеживающими выводами», - говорит Василий Шаррак, доктор медицинских наук, почетный профессор клинической неврологии и консультанта-невролога в больнице Royal Hallamshire в Шеффилде, главном исследователе в Центре биомедицинских исследований в Шеффилде и соисследовании исследования MIST.

Что значит «перезагрузить» иммунную систему Система?

В РС иммунная система человека атакует нервную систему, в частности защитный жировой материал, называемый миелином, который обертывается вокруг нервных волокон в центральной нервной системе.

Это может привести к повреждению нервов и рубцовой ткани, что в свою очередь, нарушает способность мозга посылать сигналы по всему телу.

Комбинация поврежденных нервов и нарушенных нервных сигналов может вызывать такие симптомы, как усталость, онемение, боль, мышечная слабость, проблемы с ходьбой и невозможность контролировать мочевой пузырь или кишечника.

В исследовании MIST использовался трехэтапный процесс восстановления иммунных систем участников в попытке вернуть их в их раннее состояние до MS.

  • Собственные стволовые клетки человека собираются из их крови и кости костный мозг, замороженный и хранящийся.
  • Для уничтожения иммунной системы используется высокодозная химиотерапия.
  • Стволовые клетки оттаивают и возвращают в кровоток человека, чтобы начать строительство новой иммунной системы, которая работает в здоровый образ, защищать а не атаковать тело, в котором он обитает.

Восстановление от пересадки стволовых клеток требует времени, причем получатель обычно остается в больнице в течение недель или даже месяцев после трансплантации; полная перестройка иммунной системы занимает от трех до шести месяцев, по данным Национального общества рассеянного склероза.

СВЯЗАННЫЕ: Трансплантация стволовых клеток для MS: пробные тесты HALT-MS для следующей фазы

MIST - это шаг в правильном направлении, но не отвечает на ключевой вопрос.

По словам Джеффри Коэна, доктора медицины, профессора клиники Кливленда Лернера и директора экспериментальной терапии Кливлендской клиники Mellen Center for Multiple Лечение и исследование склероза, MIST - это шаг в правильном направлении, но, по его мнению, не совсем удовлетворительный.

Доктор. Коэн был одним из организаторов международной конференции по клеточной терапии для МС, которая осенью 2015 года собрала более 70 ведущих мировых экспертов в этой области. Участники опроса проанализировали результаты на сегодняшний день для конкретных клеточных методов лечения и обсудили какие клинические испытания необходимы для определения наиболее перспективного подхода к лечению МС.

В выпуске журнала Brain от 21 июля 2017 года организаторы, включая Коэна, опубликовали документ, который включал рекомендуемые следующие шаги для клеточной терапии в MS.

«Мы рекомендовали рандомизированное исследование AHSCT, которое было сделано в этом исследовании. Это плюс. Однако это исследование не сравнило AHSCT с наиболее эффективными терапиями для MS. Только 22 из 55 пациентов в контрольной группе были обработаны одной из высокоэффективных методов лечения MS, натализумаб [Tysabri], - говорит Коэн.

«Остальные лечились диметилфумаратом [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], интерферон бета [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] или глатирамер ацетат [Copaxone, Glatopa], которые не очень эффективны, или митоксантрон [Novantrone], который более эффективен, но редко используется сейчас, если вообще из-за вторичной неоплазии и кардиотоксичность », - продолжает Коэн.

« Таким образом, исследование MIST не рассматривало ключевой вопрос: как AHSCT сравнивается с наилучшей доступной одобренной терапией в РС? »

arrow