Пациенты с сердечной недостаточностью ослабили сердца, но исследователи говорят, что экспериментальный препарат, впервые примененный у людей, может восстанавливать клетки сердца и улучшить функцию сердца.
По результатам небольшого исследования фазы 1 однократная внутривенная инфузия препарата цимаглермин была безопасной и в высоких дозах улучшала функцию сердца в течение как минимум трех месяцев.
«Прямо сейчас у нас есть много методов лечения, которые мы используем для сердечной недостаточности, и эти пациенты [в исследовании] были на всех этих методах лечения и все еще имели значительную дисфункцию сердца », - сказал ведущий исследователь д-р Даниэль Ленихан. Он профессор медицины и директор программы клинических исследований Университета Вандербильта в Нэшвилле.
Люди с сердечной недостаточностью часто принимают комбинацию лекарств, сказал Ленихан. К ним относятся лекарства для снижения артериального давления и диуретики, чтобы помочь удалить лишнюю жидкость, которая накапливается в результате тяжелой насосной способности сердца. Кроме того, некоторые люди имплантировали дефибрилляторы или кардиостимуляторы.
Даже при всех этих вариантах смертность среди этих пациентов «недопустимо высокая», сказал Ленихан.
Сердечная недостаточность, состояние, при котором сердце не может перекачивать достаточно крови для удовлетворения потребностей организма, является одной из ведущих причин смерти во всем мире. Значительное число пациентов с сердечной недостаточностью плохо реагируют на текущие процедуры, особенно те пациенты, у которых левая нижняя камера сердца, которая накачивает кровь в артерии, слаба, сказал Ленихан.
Чимаглермин действует как фактор роста сердца , помогая ему восстановить себя после травмы, сказал Lenihan. В частности, он связывается с рецепторами HER2 и HER4 на поверхности клеток сердца, которые важны для восстановления и выживания клеток, пояснил он.
Исследователи пытались использовать стволовые клетки для восстановления сердечной мышцы во многом таким же образом, сказал он, но эти усилия не были эффективными. «Вы не видите никакого устойчивого эффекта», добавил он.
СООТВЕТСТВУЮЩИЙ: Здоровый, подходящий, но пораженный сердечной недостаточностью
Испытание фазы 1, подобное этому, предназначено для того, чтобы убедиться, что новый препарат безопасен, а не для проверки его эффективности. До того, как цимаглермин можно было использовать для лечения пациентов, он должен доказать свою ценность в серии прогрессивно больших и сложных испытаний, а затем быть одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Процесс может занять несколько лет. На основе этих предварительных результатов планируется проведение более крупных исследований, сказал Ленихан.
«Этот препарат, хотя и находится на экспериментальной стадии, может стать важным способом улучшения функции сердца у пациентов с сердечной недостаточностью», - сказал он.
Для исследования Ленихану и его коллегам случайным образом назначили 40 пациентов для введения инфузии цимаглермина или плацебо.
По сравнению с пациентами, получавшими плацебо, пациенты с высокой дозой цимаглермина имели устойчивое увеличение способности сердца к качать кровь. Ученые обнаружили, что улучшение продолжилось 90 дней, при этом максимальное увеличение сердечной функции достигло 28 дней.
Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль и тошнота непосредственно после приема препарата. Один пациент, получивший самую высокую дозу цимаглермина, развил аномальную функцию печени, которая прояснилась в течение двух недель, сказал Ленихан.
Исследование было профинансировано Acorda Therapeutics, создателем цимаглермина, и отчет был опубликован онлайн Dec 26 в журнале JACC: базовая для трансляционной науки .
Dr. Нанетт Бишоприч - профессор медицины в Медицинской школе Университета Майами Миллера и автор сопроводительной редакции журнала. «В течение долгого времени не было прорывных процедур для сердечной недостаточности», - сказала она.
Чимаглермин, однако, может быть таким наркотиком, сказала она. «Замечательно, что вы могли бы дать лекарство один раз, и через три месяца это повлияет на функцию сердца - это действительно необычно», - сказала она.
Епископ сказал, что каждый препарат, используемый в настоящее время для лечения сердечной недостаточности, должен ежедневно или несколько раз в день получать его. «И когда вы прекращаете принимать его, он перестает работать», - сказала она.
Несмотря на обнадеживающие результаты этого первого испытания, потребуется гораздо больше испытаний, прежде чем цимаглермин можно считать стандартным лечением сердечной недостаточности, сказал епископ.
«Эти результаты должны быть воспроизведены в более крупных испытаниях, и вы должны быть в состоянии предсказать, улучшит ли функция сердца от цимаглермина, чтобы люди жили дольше и чувствовали себя лучше», отметила она.
